Поиск:
 

Эмбрион человека впервые избавили от наследственных заболеваний

НИА-Хакасия
Путем редактирования генов ученые впервые исправили мутацию у человеческого эмбриона. Об этом сообщает сетевое издание «Индикатор», ссылаясь на исследование, опубликованное в журнале Nature.
В ходе работы ученые из института Солк в Калифорнии, Орегонского университета науки и здоровья и корейского Института фундаментальной науки использовали систему CRISPR/Cas9, которая позволила изменить комбинацию генов. Ученые решили проверить, можно ли избавить человека от гипертрофической кардиомиопатии, которая может быть наиболее распространенной причиной внезапной смерти у кажущихся здоровыми молодых спортсменов. Гипертрофическая кардиомиопатия встречается примерно у 1 из 500 человек, и случается из-за мутации в гене MYBPC3.
Исследователи создали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки путем биопсии кожи самца с мутацией гена MYBPC3, и разработали для этого гена стратегию редактирования с помощью CRISPR/Cas9. Мутированный ген вырезали белком Cas9, что позволило собственным механизмам восстановления ДНК клеток донора фиксировать мутацию в ходе последующего деления клеток, используя либо синтетическую ДНК-последовательность, либо не мутированную копию MYBPC3-гена.
Затем, используя методы ЭКО, исследователи ввели наиболее эффективные компоненты для редактирования генов в здоровые донорские оплодотворенные яйцеклетки. Проанализировав клетки эмбрионов, ученые обнаружили, что мутация была исправлена, и вне скорректированного гена не было обнаружено других мутаций.
Предполагается, что результаты исследования помогут улучшить процедуру экстракорпорального оплодотворения (ЭКО) и избавят от заболеваний, которые возникают из-за мутаций в генах.