Ученые впервые смогли успешно изменить участок ДНК зародыша

НИА-ХакасияАмериканские биологи впервые смогли изменить опасную мутацию в ДНК зародыша внутри утробы матери.
Ученые попытались удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей, сообщает РИА Новости. Повреждение этого гена приводит к развитию тирозинемии – неспособности разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление в организме приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться фумарилацетоацетат, крайне токсичное вещество, что вызывает их массовую гибель.
Для борьбы с подобными опечатками ученые использовали не один, а сразу два геномных редактора – уже упомянутый CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип «букв» ДНК в другой. По задумке ученых, первый играет роль «путеводителя», помогающего белку найти «опечатки» внутри FAH и точечно исправить их, не добавляя новых мутаций, которые иногда появляются при разрезании ДНК полноценной версией CRISPR/Cas9.
Используя подобный «гибридный» редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно «починили» FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60% состояла из гепатоцитов с нормальной версией этого гена, и в целом они выглядели более здоровыми, чем их сородичи, принимавшие эти препараты.